Access the full text.
Sign up today, get DeepDyve free for 14 days.
References for this paper are not available at this time. We will be adding them shortly, thank you for your patience.
Pädiatrie aktuell · Für Sie gelesen Spinale Muskelatrophie – neue Hoffnung und das Dilemma der Finanzierung Ateminsuffizienz und letztlich Originalpublikation Tod durch allgemeine Muskel- schwäche. Finkel RS, Mercuri E et al, ENDEAR Study Group (2017) Nusinersen versus Sham Control in Infantile- Neue Therapieansätze Onset Spinal Muscular Atrophy. N Seit dem Jahr 2017 gibt es nun Engl J Med 377(18):1723–1732 zwei innovative era Th pieansätze, Mendell JR, Al-Zaidy S et al die unlängst begleitet von einem (2017) Single-Dose Gene- Editorial im New England Journal Replacement Therapy for Spinal of Medicine publiziert wurden. Muscular Atrophy. N Engl J Med 377(18):1713–1722 Sie düren d ft as Vorgehen bei Dia - van der Ploeg AT (2017) The Dilem- gnose von SMA ab sofort weltweit ma of Two Innovative Therapies for entscheidend ändern … Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med 377(18):1786–1787. https:// Antisense-Oligonucleotid- doi.org/10.1056/NEJMe1712106 Therapie mit Nusinersen Die Therapie beruht darauf, dass Hintergrund der krankhae G ft enabschnitt des Die spinale Muskelatrophie Typ 1 SMN1-Gens „blockiert“ wird. (SMA1) galt bisher als letal, wobei Dadurch können die (oft auch der Tod bisher fast immer noch mehrfach vorhandenen) „Kopi- vor Ende des zweiten Lebensjah- en“ des Gens (SMN2-Gen) für 8 Neuromuskuläre Synapsen von SMA betroffenen Zellen (10. Tag
Monatsschrift Kinderheilkunde – Springer Journals
Published: May 28, 2018
Read and print from thousands of top scholarly journals.
Already have an account? Log in
Bookmark this article. You can see your Bookmarks on your DeepDyve Library.
To save an article, log in first, or sign up for a DeepDyve account if you don’t already have one.
Copy and paste the desired citation format or use the link below to download a file formatted for EndNote
Access the full text.
Sign up today, get DeepDyve free for 14 days.
All DeepDyve websites use cookies to improve your online experience. They were placed on your computer when you launched this website. You can change your cookie settings through your browser.