Spinale Muskelatrophie – neue Hoffnung und das Dilemma der Finanzierung

Spinale Muskelatrophie – neue Hoffnung und das Dilemma der Finanzierung Pädiatrie aktuell · Für Sie gelesen Spinale Muskelatrophie – neue Hoffnung und das Dilemma der Finanzierung Ateminsuffizienz und letztlich Originalpublikation Tod durch allgemeine Muskel- schwäche. Finkel RS, Mercuri E et al, ENDEAR Study Group (2017) Nusinersen versus Sham Control in Infantile- Neue Therapieansätze Onset Spinal Muscular Atrophy. N Seit dem Jahr 2017 gibt es nun Engl J Med 377(18):1723–1732 zwei innovative era Th pieansätze, Mendell JR, Al-Zaidy S et al die unlängst begleitet von einem (2017) Single-Dose Gene- Editorial im New England Journal Replacement Therapy for Spinal of Medicine publiziert wurden. Muscular Atrophy. N Engl J Med 377(18):1713–1722 Sie düren d ft as Vorgehen bei Dia - van der Ploeg AT (2017) The Dilem- gnose von SMA ab sofort weltweit ma of Two Innovative Therapies for entscheidend ändern … Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med 377(18):1786–1787. https:// Antisense-Oligonucleotid- doi.org/10.1056/NEJMe1712106 Therapie mit Nusinersen Die Therapie beruht darauf, dass Hintergrund der krankhae G ft enabschnitt des Die spinale Muskelatrophie Typ 1 SMN1-Gens „blockiert“ wird. (SMA1) galt bisher als letal, wobei Dadurch können die (oft auch der Tod bisher fast immer noch mehrfach vorhandenen) „Kopi- vor Ende des zweiten Lebensjah- en“ des Gens (SMN2-Gen) für 8 Neuromuskuläre Synapsen von SMA betroffenen Zellen (10. Tag http://www.deepdyve.com/assets/images/DeepDyve-Logo-lg.png Monatsschrift Kinderheilkunde Springer Journals

Spinale Muskelatrophie – neue Hoffnung und das Dilemma der Finanzierung

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Publisher
Springer Medizin
Copyright
Copyright © 2018 by Springer Medizin Verlag GmbH, ein Teil von Springer Nature
Subject
Medicine & Public Health; Pediatrics; General Practice / Family Medicine
ISSN
0026-9298
eISSN
1433-0474
D.O.I.
10.1007/s00112-017-0420-z
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Abstract

Pädiatrie aktuell · Für Sie gelesen Spinale Muskelatrophie – neue Hoffnung und das Dilemma der Finanzierung Ateminsuffizienz und letztlich Originalpublikation Tod durch allgemeine Muskel- schwäche. Finkel RS, Mercuri E et al, ENDEAR Study Group (2017) Nusinersen versus Sham Control in Infantile- Neue Therapieansätze Onset Spinal Muscular Atrophy. N Seit dem Jahr 2017 gibt es nun Engl J Med 377(18):1723–1732 zwei innovative era Th pieansätze, Mendell JR, Al-Zaidy S et al die unlängst begleitet von einem (2017) Single-Dose Gene- Editorial im New England Journal Replacement Therapy for Spinal of Medicine publiziert wurden. Muscular Atrophy. N Engl J Med 377(18):1713–1722 Sie düren d ft as Vorgehen bei Dia - van der Ploeg AT (2017) The Dilem- gnose von SMA ab sofort weltweit ma of Two Innovative Therapies for entscheidend ändern … Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med 377(18):1786–1787. https:// Antisense-Oligonucleotid- doi.org/10.1056/NEJMe1712106 Therapie mit Nusinersen Die Therapie beruht darauf, dass Hintergrund der krankhae G ft enabschnitt des Die spinale Muskelatrophie Typ 1 SMN1-Gens „blockiert“ wird. (SMA1) galt bisher als letal, wobei Dadurch können die (oft auch der Tod bisher fast immer noch mehrfach vorhandenen) „Kopi- vor Ende des zweiten Lebensjah- en“ des Gens (SMN2-Gen) für 8 Neuromuskuläre Synapsen von SMA betroffenen Zellen (10. Tag

Journal

Monatsschrift KinderheilkundeSpringer Journals

Published: May 28, 2018

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